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澳门新濠影汇网址:地中海贫血是由阻止血红素有效携带氧气的珠蛋白基因突变引起的

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在此之前,在2020年,美国的另一个科学团队使用CTX001药物,同样基于CRISPR-Cas9基因编辑疗法,来测试对地中海贫血和严重镰状细胞病的治疗。

地中海贫血是由阻止血红素有效携带氧气的珠蛋白基因突变引起的。镰状细胞病是当红细胞中含有异常血红蛋白S时,当红细胞中含有大量血红蛋白S时,很容易变形成镰状。由于镰状细胞僵硬,难以通过毛细血管,澳门新濠影汇网址 血液流动受阻,毛细血管阻塞部位的组织供氧减少。血流受阻会引起疼痛,随着时间的推移,还会对脾脏、肾脏、大脑、骨骼和其他器官造成损害,甚至可能导致肾脏和心力衰竭。

研究人员使用CTX001在体外对收集到的患者干细胞进行基因改造,然后将它们注入患者体内。CTX001可以将患者的造血干细胞转化为红细胞,产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF),补充患者的氧气供应。HbF是一种携带氧气的血红蛋白,在出生时自然存在,然后转化成成人形式的血红蛋白。用CTX001提高HbF水平可减少乙型地中海贫血患者的输血需求,同时减少严重镰状细胞病患者的痛苦和使人衰弱的镰状细胞危象。实验表明,CRISPR-Cas9基因剪刀对β -地中海贫血和严重镰状细胞病有初步疗效。

这两项试验的突破极大地激发了人们使用基因编辑技术治疗人类疾病的信心。当然,目前已经取得的两项突破仍是针对相对罕见和小生境的疾病,其疗效还有待进一步验证。但这给基因编辑技术带来了启示和希望,可以用来治疗对人类更有害的常见疾病。
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